NeuroSense Therapeutics周一宣布，其PrimeC治疗肌萎缩侧索硬化的2b期PARADIGM研究成功达到主要疗效终点，与安慰剂组相比，患者TDP-43水平实现了具有统计学意义的降低。这是首个在ALS患者中证明治疗与TDP-43减少相关的随机、双盲、安慰剂对照临床研究。
TDP-43是ALS的定义性病理标志物，存在于超过97%的病例中，被广泛认为是疾病进展的核心驱动因素。此次观察到的TDP-43降低为PrimeC作用于核心疾病机制提供了生物学证据。
在第180天预设的主要终点时间点，PrimeC组与安慰剂组相比TDP-43显著降低（p=0.0421）。这一效应在整个18个月的研究期间持续并加深，持续接受PrimeC治疗的患者在第540天仍维持比安慰剂组更低的TDP-43水平（p<0.001）。
此前报告的PARADIGM研究临床结果进一步支持了这些发现：PrimeC在12个月和18个月时显著减缓了ALS功能评定量表的下降（降幅分别为36.5%和32.8%），并带来约15个月的中位生存获益（风险比0.35），同时表现出良好的安全性和耐受性。
NeuroSense首席执行官Alon Ben-Noon表示，这一结果标志着公司及ALS研究的关键时刻，此前已报告的疾病进展减缓、生存获益及一致的生物标志物发现，共同构成了支持PrimeC作为疾病修饰疗法的有力证据。
基于积极的2b期数据，NeuroSense已获得美国FDA批准启动注册性3期PARAGON研究，该研究预计在美国等地招募约300名受试者，公司同时正与多个司法管辖区的监管机构保持沟通。
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责任编辑：张俊 SF065
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